地中海贫血干细胞移植成功率多少

　　干细胞被医学界称为“万能细胞”，通俗的讲，干细胞就像是生命的种子，是一种可以自我更新和再生的多功能细胞。在一定的诱导条件下，可以分化成多种功能细胞，具有修复各种组织功能和再生器官的能力。

　　干细胞是人类重要的生物资源，近年来，干细胞作为新兴的医疗技术发展迅速，对多种疾病的干预治疗效果显著。

　　目前国内的干细胞治疗需在具有细胞临床应用资质的细胞工程单位，一些三甲医院也有干细胞治疗临床应用转化项目。

　　20世纪末以来，以干细胞技术为依托的干细胞治疗，成为小分子化学药、大分子蛋白药后的，第三次药物革。

　　近些年，在国内有关细胞治疗的报道已经屡见不鲜，以国家层面为主导，各地方大力推动，干细胞产业医学研究和应用迈入了快速发展的阶段。

　　目前正在开展的干细胞治疗临床试验涉及上百种疾病，包括脊髓损伤、脑中风、渐冻症、老年痴呆症、骨关节炎、帕金森、肝硬化、系统性红斑狼疮以及卵巢早衰等等。

　　脐血库由国家卫生部批准的血站，用来保存新生儿脐带血，主要保存其中的造血干细胞，可为需要造血干细胞移植的患者储备资源和提供干细胞的配型查询。全国有7家脐血库获得国家卫生部门批准，即北京、天津、上海、浙江、山东、广东、四川脐血库。骨髓造血干细胞库骨髓造血干细胞库由编办批准成立中国造血干细胞捐献者资料库管理中心，全国共有31家省级管理中心（不含港澳台），与国内20家HLA组织配型实验室、6家HLA高    分辨分型确认实验室、1家HLA 质量控制实验室、7家脐血库及170余家采集/移植医院共同为造血干细胞捐献者、捐献者、血液病患者提供服务。

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　　胎盘间充质干细胞胎盘间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）在胚胎发育中来源于中胚层，易于分离扩增，体外倍增能力旺盛，即使扩增1亿倍仍能保持其多向分化能力。因此，MSC是一种实用的组织修复种子细胞。可以用来修复受损或病变的组织器官，治疗心、脑血管疾病、神经系统疾病、肝脏疾病、骨组织病、角膜损伤、烧伤烫伤、肌病等多种疾病。在脐带和胎盘中提取MSC有以下优势:其一，是医疗废弃物，属于胎儿附属物，对母婴无害，采集之前会对产妇进行健康检查并签署知情同意书，不受伦理限制；其二，提取的细胞相对纯净且数量充足；其三，细胞低免疫原性、无致瘤性，不会随着传代次数增加以及机体年龄增长导致增殖能力和分化能力降低；其四，是较为原始的干细胞，具有强的可塑性和较强的扩增能力。

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　　除内源性调控外，干细胞的分化还可受到其周围组织及细胞外基质等外源性因素的影响。间质细胞能够分泌许多因子，维持干细胞的增殖，分化和存活。有两类因子在不同组织甚至不同种属中都发挥重要作用，它们是TGFβ家族和Wnt信号通路。比如TGF家族中至少有两个成员能够调节神经嵴干细胞的分化。近研究发现，胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）不仅能够促进多种神经元的存活和分化，还对精原细胞的再生和分化有决定作用。GDNF缺失的小鼠表现为干细胞数量的减少，而GDNF的过度表达导致未分化的精原细胞的累积[3]。Wnts的作用机制是通过阻止β-Catenin分解从而Tcf/Lef介导的转录，促进干细胞的分化。比如在线虫卵裂球的分裂中，邻近细胞导的Wnt信号通路能够控制纺锤体的起始和内胚层的分化。

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