进行性肌营养不良干细胞移植治疗有效吗

　　脐带血造血干细胞优势:

　　与骨髓移植、外周血干细胞移植相比，脐带血造血干细胞移植有何独特优势:

　　(1) 资源丰富、采集简便，对供者无任何不良影响;

　　(2) 细胞原始，活性是骨髓和外周血干细胞的10～20倍;

　　(3) 对HLA配型相合的要求相对较低，可扩大供者范围;

　　(4) 对HLA配型相合的要求相对较低，可扩大供者范围;

　　(5) 实物储存，随用随取，避免因供体原因造成的风险。

　　目前，造血干细胞的各类临床应用实验正在国内如火如荼地进行着，生物科技的进步将大大推动我们进入一个新的时代。选择储存自体干细胞，或许会让你在未来享受到干细胞带来的医疗革命。保存脐带血可以说是另外一种健康的保障，不止为了自己更是为了家人的健康多一份保障。

　　Q:干细胞的作用是什么？A:人体的细胞有200多种，行使着不同的作用。这两百种不同的细胞都有一个相同的来源，这就是干细胞。干细胞可以在人体中修复替代我们受损的组织器官，因此具有巨大的临床使用价值。干细胞可以治疗的疾病在五年前是20种，到2010年底干细胞可以治疗包括正在进行临床试验的疾病有92种，这包括血液系统疾病（如白血病），免疫系统疾病（如红斑疮），心脑血管疾病，内分泌系统和神经系统疾病。随着技术的发展干细胞可以治疗的疾病数量将大大增加。在未来，利用干细胞的强大的分化能力，科学家有望使用干细胞培育出人体器官，这将大大推动现代医学的发展。胎盘、脐带中含有的干细胞，获取过程十分简单，临床使用十分方便，是自体储存干细胞的重要来源。

　　进行性肌营养不良干细胞移植治疗有效吗

　　除内源性调控外，干细胞的分化还可受到其周围组织及细胞外基质等外源性因素的影响。间质细胞能够分泌许多因子，维持干细胞的增殖，分化和存活。有两类因子在不同组织甚至不同种属中都发挥重要作用，它们是TGFβ家族和Wnt信号通路。比如TGF家族中至少有两个成员能够调节神经嵴干细胞的分化。近研究发现，胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）不仅能够促进多种神经元的存活和分化，还对精原细胞的再生和分化有决定作用。GDNF缺失的小鼠表现为干细胞数量的减少，而GDNF的过度表达导致未分化的精原细胞的累积[3]。Wnts的作用机制是通过阻止β-Catenin分解从而Tcf/Lef介导的转录，促进干细胞的分化。比如在线虫卵裂球的分裂中，邻近细胞导的Wnt信号通路能够控制纺锤体的起始和内胚层的分化。

　　进行性肌营养不良干细胞移植治疗有效吗

　　造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存在于骨髓、外周血、脐带血中。今年年初，协和医大血液学研究所的庞文新又在肌肉组织中发现了具有造血潜能的干细胞。造血干细胞的移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤疾病的有效方法。在临床治疗中，造血干细胞应用较早，在20世纪五十年代，临床上就开始应用骨髓移植（BMT）方法来治疗血液系统疾病。到八十年代末，外周血干细胞移植（PBSCT）技术逐渐推广开来，大多数为自体外周血干细胞移植（APBSCT），在提高治疗和缩短疗程方面优于常规治疗，且效果令人满意。与两者相比，脐血干细胞移植的长处在于无来源的限制，对HLA配型要求不高，不易受或肿瘤的污染。

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