cgt细胞与基因治疗

　　组体的细胞都来自于干细胞。干细胞可以在人体中修复替代受损的组织器官，因此具有巨大的临床应用价值。五年前，干细胞可以治疗的疾病已达到20余种，到2010年底干细胞可以治疗包括临床试验在内的90多种疾病，例如血液系统疾病（白血病等），免疫系统疾病（系统性红斑疮等），心脑血管疾病，内分泌系统和神经系统疾病。随着技术的发展干细胞可以治疗的疾病数量将继续不断增加。未来，利用干细胞强大的增殖、分化能力，科学家有望培育出人体器官，这将大大推动现代医学的发展。脐带血、脐带、胎盘中含有的干细胞，获取过程十分简单，临床使用十分方便，是自体储存干细胞的重要来源。

　　脐带血是婴儿出生时带来的宝贵生物资源。科学实践表明，它已经可以治疗80多种疾病，包括血液系统的恶性疾病:白血病、多发性骨髓瘤等。血液系统的非恶性疾病:再生障碍性贫血、地中海贫血等。实体瘤:脑肿瘤、卵巢癌等。先天性和代谢缺陷:先天性角化病、骨硬化等。自身免疫性疾病:类风湿性关节炎、系统性红斑疮等。脐带血干细胞的功效是可以自我更新，有高度增殖和多项分化的作用。脐带血是胎儿分娩、脐带结扎和断开后留在胎盘和脐带中的血液。脐带血含有造血干细胞，可以重建人类的造血和免疫系统。可用于造血干细胞移植，治疗八十多种疾病。因此，脐血已成为造血干细胞，尤其是血管造血干细胞的重要来源。这也是一种重要的人类生物资源。脐带血富含造血干细胞。干细胞是一类具有自我更新、高增殖和多向分化潜能的细胞。这些细胞通过分裂可以保持自身细胞的特性和数量，并进一步分化为各种组织细胞，从而在组织修复中发挥积作用。

　　早发现、早诊断、早治疗是预防和治疗罕见病、患者发生不可逆转严重后遗症的重要手段。随着医学的迅速发展，筛查和诊断率不断提升,实现了罕见病的“早发现、早诊断”,而脐带血造血干细胞,因其具有易于获得,人类白细胞抗原(HLA)相合程度要求低,对供者不产生损害、移植物抗宿主病(GVHD)发生率更低等优势,是它以实体形式储存在脐带血库中,取用便捷,成为部分可治性罕见病及早治疗的重要手段。据媒体报道,湖北的男婴千千(化名)出生仅半月就反复发热、腹泻、脐炎,在武汉当地医院治疗无明显好转,来到上海求医。在上海多次反复住院检查并应用多种抗菌物治疗,期间还进行了脐部手术治疗,仍旧反复发热。2016年7月10日凌晨,千千再次出现发热并伴呕吐到复旦大学附属儿科医院急诊就诊, 经检查存在小肠低位性肠梗阻。由于长期发热、腹泻，千千体重不到5公斤,重度营养不良,还伴随严重的,情况危急。当晚,儿科医院外科为千千实施紧急手术解除肠道梗阻并行回肠造口，术后在ICU、科、营养科、护理部多学科团队的联合救治下慢慢脱离了危险。经儿科医院多位专家会诊诊断,方确诊其患上了一种罕见的原发免疫缺陷病一白细胞黏附分子缺陷 I型,而造血干细胞移植是目前此类疾病的唯一根治方法。

　　脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，通常是废弃不用的。近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗80多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。