基因靶向细胞疗法

　　成体干细胞是存在于全身各种组织中的未分化细胞，可以分化成不同的细胞类型。这些细胞在维持它们所在的组织方面发挥着的作用，并有可能用于组织修复和再生医学。干细胞研究发现，成体干细胞存在于发育的组织和器官中，与胚胎干细胞不同，胚胎干细胞来源于囊胚的内细胞团。成体干细胞的分化能力比胚胎干细胞更有限，它们通常被称为“多能”而不是“多能”。有几种不同类型的成体干细胞，包括产生血细胞的造血干细胞和可以分化成骨骼、软骨和脂肪细胞的间充质干细胞。造血干细胞也称为围产期干细胞，也可以来源于脐带血细胞——这种类型的干细胞与患者的HLA相匹配，以避免免疫排斥。成体干细胞，也称为成体干细胞，已成为许多科学研究的主题，并有可能用于治疗多种疾病和病症，包括糖尿病、帕金森病、脊髓损伤和慢性炎症，甚至有助于减缓整体衰老过程。

　　当受精卵分裂发育成囊胚时，内层细胞团（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力。早在1970年Martin Evans已从小鼠中分离出胚胎干细胞并在体外进行培养。而人的胚胎干细胞的体外培养直到最近才获得成功。

　　干细胞移植是一种程序，患者接受健康的干细胞来替换受损的干细胞。干细胞可能来自患者自己的身体（自体）或来自捐赠者（同种异体）。在移植之前，患者会接受高剂量的化学疗法，有时还会接受放射疗法，为身体移植做好准备。接下来是清除骨髓干细胞并替换它们。自体干细胞移植比同种异体移植具有一些优势，例如潜在的血癌。干细胞移植用于治疗患有危及生命的癌症或由异常血细胞引起的血液病，例如几种类型的白血病、淋巴瘤和睾丸癌。

　　公司的干细胞应用平台技术3.2 技术方向按分化潜能的大小，干细胞基本上可分为三种类型:一类是全能性干细胞，它具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细胞（简称ES细胞），它是从早期胚胎的内细胞团分离出来的一种高度未分化的细胞系，具有与早期胚胎细胞相似的形态特征和很强的分化能力，它可以无限增殖并分化成为全身200多种细胞类型，进一步形成机体的组织、器官。另一类是多能性干细胞，这种干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能，但却失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制，骨髓多能造血干细胞是典型的例子，它可分化出至少十二种血细胞，但不能分化出造血系统以外的其它细胞。还有一类干细胞为单能干细胞（也称专能、偏能干细胞），这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的，如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞或叫卫星细胞。