南京干细胞在疾病治疗中的应用

　　脐带血储存,无论用或者不用都是有好处的:儿童造血干细胞移植治疗的疾病主要分两大类，-类是恶性的血液病，另外一类是良性的血液病。那么恶性的血液病包括白血病、淋巴瘤，还有我们平时少见的一些骨髓增殖性肿瘤的疾病。良性的疾病，包括先天性的疾病，比如范可尼贫血，先天性的免疫缺陷病等等，还有先天性的遗传代谢性疾病，可以通过造血干细胞移植来治疗。我在2002年就参与过脐带血移植。脐带血供体对HL A相合程度要求比其他无关供体相对低一些。通常骨髓库无关供体与受体HL A相合程度需9/10或10/10，如果太低会带来严重的GVHD。但脐带血供体与受体相合7/10以上就可以作为供体选择。那么脐带血的选择相对之下就比较多-些。 我们脐带血移植成功治疗急性白血病的第-例患儿供受体HLA相合程度为4/6。这个小朋友目前已经长大了，然后读书成绩也很好，经常来看我们。因为是-例我们成功的病例，所以我到现在还记得。

　　留脐带血有什么用:脐带血是指胎儿娩出后，脐带结扎后并离断残留于脐带和胎盘中的血液。脐带血不仅可重建人体造血干细胞，且经过复杂配型成功后的脐带血可救治白血病、再生障碍性贫血等，且脐带血可治疗人体某些免疫性疾病，如:进行性肌营养不良、系统性红斑疮等病。脐带血能治什么病？脐带血能治白血病、肿瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血，还有一些骨髓发育不良导致的疾病，也可以用于治疗一些自身免疫性的疾病，还可以治疗多发性的骨髓瘤。

　　作为疾病基因治疗的载体:干细胞是对疾病进行基因治疗的理想载体。造血干细胞具有自我更新、多向分化重建长期造血、采集和体外处理容易等特点。因此是基因治疗理想的载体细胞之一，以此为基础的基因治疗，在重症免疫缺陷、遗传性疾病、恶性肿瘤、造血干细胞保护、AIDS等领域具有广阔的应用前景。 骨髓间充质干细胞易于外源基因的导入和表达，这种特点结合骨髓间充质干细胞的多向分化潜能，便使其可能成为一种理想的基因治疗的靶细胞。此外，人胚胎干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，将其作为基因治疗的载体，将有可能解决基因治疗中所面临的用作载体的细胞在体外不能被稳定改造和传代的问题。胚胎干细胞的遗传改造将有可能被用于遗传性疾病的治疗领域。人们普遍关注的干细胞分离纯化技术的进步、基因转染效率的提高、基因转移载体（脂质体、逆转录、腺、腺相关等）的不断改进及转基因细胞的扩增和定向导分化、新的目的基因的发现、目的基因转染后的稳定表达和调控等领域的深入研究将使得与干细胞相关的基因治疗更加有效和广泛地应用于临床 。

　　脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。近几十年的医学实践证明,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞。与骨髓及外周血造血干细胞相比,脐带血造血干细胞具有免疫原性小,产生严重移植物抗宿主病风险小等优势。