郑大中科博生

　　脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，通常是废弃不用的。近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗80多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。

　　据我国卫生计生委发布的《造血干细胞移植技术管理规范》（2017年版），目前脐带血造血干细胞移植已经能治疗80余种疾病。而在上，脐带血相关研究已经400余项。为了能让读者更加清楚了解到，脐带血，是自存脐带血的重要作用以及治疗情况，本公众号特开辟“自存脐带血治疗”栏目，本期，我们关注 自存脐带血与再生障碍性贫血。什么是再生障碍性贫血再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和为主要表现。确切病因尚未明确，再障发病可能与化学物、放射线、及遗传因素有关。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程进展情况分为重型和非重型再障以及急性和慢性再障。

　　脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病，另外，在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上，脐带血均有一定的应用价值。

　　12岁重型再障患儿因自存脐血而得救2020年3月初，洪洪经常头晕，浑身没有力气，并且伴有皮肤出现出血点及低热等症状。到了6月，孩子头晕、乏力越发严重，洪洪父母感觉到情况非同寻常，立刻带洪洪来到医院。经过血常规以及各项检查后，洪洪被诊断为重型再生障碍性贫血。重型再障起病急，进展迅速，常以出血和发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显，但随着病程发展，呈进行性进展。而究其病因，物、化学毒物、辐射、遗传等因素成为元凶。

　　科技的发展为人类战胜疾病吹响号角，而在抗击疾病的路上我们仍然需要更多的。据资料显示，儿童是血液病高发群体，而白血病则是致命性更高的恶性疾病。我国目前有近500万的白血病患者，且呈逐年上升趋势，其中孩子的比例占了近50%，白血病已经越来越低龄化了。另据估算，我国每年新发儿童恶性肿瘤患者在4万左右。鉴于这种情况，今年8月，国家卫健委等五部门印发了《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》（以下简称“通知”），明确了神经母细胞瘤、噬血细胞综合征等10个病种作为首批病种进行救治和管理，从国家层面加大了对儿童重疾治疗保障的管理力度。

　　在临床应用上，脐带血造血干细胞移植已是治疗儿童大病的重要。脐带血移植治疗涉及“通知”中列出的再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、噬血细胞综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤等疾病，并已积累了众多成功案例。国家儿童医学中心北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴敏媛教授表示:“脐带血在儿科的应用上有很强大的优势，在治疗儿童急性白血病、实体瘤、神经母细胞瘤及再生障碍性贫血效果好。”国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院医疗副院长翟晓文表示:“使用脐带血造血干细胞移植来根治儿童的一些罕见病，尤其是儿童原发性免疫缺陷、早发型炎症性肠病、代谢性疾病的治疗等，取得了比较好的治疗效果。”事实明，无论是医疗机构还是家庭本身都应该提升对脐带血的认知，让其发挥更大的医疗作用。