贵州国家级干细胞库

　　脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，通常是废弃不用的。近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗80多种疾病。因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。

　　卫生部脐带血造血干细胞库专委会委员指出，脐血中含有大量未成熟的造血干细胞，还有可能治疗糖尿病、风湿免疫病、脑瘫、多发性硬化病等。美国杜克大学儿童造血干细胞移植中心Joane Kurtzberg教授介绍，2004年该大学与韩国汉阳大学先后获得自体脐血治疗后改善脑瘫患者的成果;杜克大学医学部成功将自体脐血用于治疗脑瘫，进展到三期临床治疗，其性、有效性得到的批准;之后2013年，杜克大学开始了利用自体脐血治疗自闭症的研究。自体脐血治I型糖尿病、多发性硬化、早产儿贫血症、发育迟缓等，在国外或研究中甚至进入临床试验。日本专家介绍，该国自1997年开蔚县首次非血缘脐血移植，至今移植病例超过1万例，是使用脐血移植多的国家。

　　脐带血造血干细胞移植技术已经适用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病，另外，在再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等疾病以及部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等的治疗上，脐带血均有一定的应用价值。

　　12岁重型再障患儿因自存脐血而得救2020年3月初，洪洪经常头晕，浑身没有力气，并且伴有皮肤出现出血点及低热等症状。到了6月，孩子头晕、乏力越发严重，洪洪父母感觉到情况非同寻常，立刻带洪洪来到医院。经过血常规以及各项检查后，洪洪被诊断为重型再生障碍性贫血。重型再障起病急，进展迅速，常以出血和发热为首起及主要表现。病初贫血常不明显，但随着病程发展，呈进行性进展。而究其病因，物、化学毒物、辐射、遗传等因素成为元凶。

　　医生在临床应用中发现，脐带血移植有其自身的优势，院长主任表示，自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段，由于不存在排斥和GVHD的风险，无需配型、对细胞数量的要求低，移植性更高。与此同时，脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉，截止2018年底，上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项，涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病，很多研究项目都取得了新进展:2017年10月，美国批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验，涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期，美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验，这部分患者同时患有艾滋病，研究小组将对的脐带血进行筛选，寻找携带一种天然基因突变的脐带血，这种脐带血可以阻止HIV免疫细胞，从而不需要抗物就可抑制HIV[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》（细胞移植）杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示，Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC（导多能干细胞）通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植，该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界的重要资源，更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。

　　一个个真实案例，见了中国脐带血事业的发展。2017 年，中国妇幼保健协会脐带血应用委员会在北京成立。中国妇幼保健协会脐带血应用委员会的成立，对推动我国妇产科与血液科在脐带血领域的学术交流，促进脐带血采集技术和质量与临床应用需求的有机结合，以及为实现中国脐带血事业从源头到终端的技术和管理的腾飞，奠定了坚实基础。脐带血移植的“中国方案”孙自敏是中国科技大学附属医院主任医师、教授、博士生导师。2000 年3 月底，孙自敏主导的 例脐带血移植成功。此次手术跨过了干细胞移植领域同血缘全相合、不全相合两个台阶，一跃到非血缘不全相合的脐带血移植，面临巨大的困难和挑战。经过孙自敏团队的精心操作，捐献者脐带血里的干细胞终于在受者体内扎根发芽，移植获得了成功，这名受者也已健康生活近20 年。在孙自敏的带领下，截至目前，中国科大附一院造血干细胞移植中心已完成脐带血移植近千例，成为脐带血移植病例数多的移植单中心。孙自敏带领的团队将继续探明脐带血移植的机制，努力建设中国乃至大的脐带血移植临床研究中心，去造福更多的血液病患者。