脐带血干细胞的作用和功效

　　脐带血是分娩时残留在脐带和胎盘中的血液，曾经一无是处，但现在却是干细胞的重要来源之一。

　　脐带血的逆袭靠内涵(丰富的干细胞资源)，包括了造血干细胞、间充质干细胞、内皮前体细胞和非限制性体干细胞等。让脐带血闻名于世的，是造血干细胞。不过，这也带来了一个刻板印象--脐带血仅与血液系统疾病相关。事实并非如此。2004年，研究人员证实了脐带血中多能干细胞的存在，为脐带血在非血液系统疾病的应用奠定了基础。

　　随着近年来研究的深入，脐带血在遗传病、代谢病、免疫治疗及再生医学(特别是神经系统损伤)中的价值日益受到重视。今天我们回顾一下一年多来的资讯，盘点脐带血应用与研究的新趋势:免疫治疗脐带血中的宝藏并不只有干细胞，还有T细胞、B细胞和NK细胞等免疫细胞，它们在疾病治疗中也有一席之地。其中，脐带血来源的NK细胞受到了科学家的广泛关注。

　　脐带血NK细胞更加年轻化，增殖能力更强，靶向杀伤癌细胞的效率也更高，数量也更丰富。一个单位的脐带血可以产生足以治疗5个病人的NK细胞，而且长期冷冻保存对脐带血NK细胞的扩增潜能和抗肿瘤活性没有影响。随着免疫技术的发展，脐带血来源的免疫细胞在未来可以被广泛应用于疾病的治疗，极大拓宽了脐带血的价值。

　　神经系统损伤01脑瘫近年来，脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗上取得一定成效，为这类疾病提供了一种新的治疗手段。国内的临床及基础研究工作者积极开展脐带血治疗脑瘫临床研究，也为我国脐带血的应用掀开了新的篇章。02自闭症自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍，表现为异常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。

　　目前，自闭症还没有很好的治疗方法。而脐带血干细胞在这一领域出现了一些颇具前瞻性的研究。03其他美国最大的自体脐血库Cord Blood Registry(CBR)的官网上有4项和杜克大学合作开展的临床试验，都与神经系统有关:自闭症、脑瘫、听力缺损和儿童脑卒中。分析CBR官网数据(截止2017年10月)可以看到，脐带血研究的疾病种类以神经系统为主(278例，71%)，最多的是脑瘫128例、其次是自闭症55例、接下来是脑积水24例、失用症15例、缺氧缺血性脑病14例、后天听力缺失12例、1型糖尿病11例等。同样的趋势在美国其他脐血库也有体现。先天病与罕见病先天病与罕见病的救治需要早诊断和早治疗。早诊断的关键在孕期及产前检查，而早治疗的关键在于拥有随时可用的资源。这些疾病的治疗，有的可能需要尽快采取造血干细胞移植重建免疫系统，有的可能需要使用干细胞进行再生修复。

　　脐带血作为一种采集便利、储用方便的干细胞资源，在这类疾病的治疗上有着天然的优势。「脐带血造血干细胞移植是原发性免疫缺陷疾病的治愈性疗法，目前越来越多的罕见病需要脐带血造血干细胞移植。」其他疾病扩增技术对脐带血移植效果的改进，亚洲专家更关注移植技术的完善，而欧洲专家更看重双份移植及脐带血扩增技术。

　　最近几年，欧美在脐带血扩增领域的研究突飞猛进，各种新思路、新学说和新产品不断涌现。根据追踪细胞治疗试验的数据库CellTrial.org的统计资料显示，在这五年中，平均每年有20项研究脐带血细胞扩增的临床试验。脐带血干细胞扩增技术的突破，或将实现我们长久以来的期望:只需采集少量的脐带血「种子细胞」就可以满足临床移植的需求。感恩30年1988年，5岁的Matthew Farrow 被诊断为范可尼贫血，生命危在旦夕。而他妹妹Allison的出生，为治疗提供了一个新选项。Eliane Gluckman博士是他的医生，使用Allison的脐带血为Matthew实施了造血干细胞移植。Matthew后来回忆:“我的移植没有产生长期的副作用，这一点非常幸运。很多病友都去世了，我感到很难过。我花了很长时间才意识到我必须专注于未来，并真正开始生活。我能活下来，就应该做些有意义的事。”于是Matthew成了脐带血的宣传使者，以亲身经历向世人证明着脐带血的价值。而他也非常乐意把自己对抗病魔的经历分享给自己的儿子--Elijah。Elijah为父亲感到骄傲，也很自豪地向朋友介绍父亲，以及父亲作为第一个病人的经历拯救了多少生命。今年9月14日，在首次脐血移植30周年庆典上，Matthew和CBA主席Joanne Kurtzberg博士一起给Gluckman颁发了终身成就奖。在这次庆典上，Jessica Sun博士也分享了脐带血在脑瘫治疗中的研究成果，这是脐带血新应用方向的代表。Gluckman博士非常乐意谈起脐带血，她说:“它就像是我的孩子一样”。如今，孩子已经长大了。经过30年的发展，脐带血作为干细胞应用的先行者，已经为超过47,000例患者送去了希望。美国FDA批准的16种细胞和基因治疗产品，一半是脐带血衍生物。脐带血应用的方向也不仅仅局限在血液系统疾病。