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　　早发现、早诊断、早治疗是预防和治疗罕见病、患者发生不可逆转严重后遗症的重要手段。随着医学的迅速发展，筛查和诊断率不断提升,实现了罕见病的“早发现、早诊断”,而脐带血造血干细胞,因其具有易于获得,人类白细胞抗原(HLA)相合程度要求低,对供者不产生损害、移植物抗宿主病(GVHD)发生率更低等优势,是它以实体形式储存在脐带血库中,取用便捷,成为部分可治性罕见病及早治疗的重要手段。据媒体报道,湖北的男婴千千(化名)出生仅半月就反复发热、腹泻、脐炎,在武汉当地医院治疗无明显好转,来到上海求医。在上海多次反复住院检查并应用多种抗菌物治疗,期间还进行了脐部手术治疗,仍旧反复发热。2016年7月10日凌晨,千千再次出现发热并伴呕吐到复旦大学附属儿科医院急诊就诊, 经检查存在小肠低位性肠梗阻。由于长期发热、腹泻，千千体重不到5公斤,重度营养不良,还伴随严重的,情况危急。当晚,儿科医院外科为千千实施紧急手术解除肠道梗阻并行回肠造口，术后在ICU、科、营养科、护理部多学科团队的联合救治下慢慢脱离了危险。经儿科医院多位专家会诊诊断,方确诊其患上了一种罕见的原发免疫缺陷病一白细胞黏附分子缺陷 I型,而造血干细胞移植是目前此类疾病的唯一根治方法。

　　“-直没给孩子入保险,谁料想现在孩子得了这样的重病。不过庆幸的是,当时为孩子存了脐带血，赠送了这份重大医疗保险,为孩子的治疗费用问题解决了一个大难题。真的要防患于未然,谁能预料到将来发生什么。二宝出生的时候我也为他储存了脐带血,现在想来真的是明智之举。" 崔女士说道。 现在慕橙经过两个化疗期的治疗, 病情稳定。但是作为母亲,崔女士还是时刻担忧着女儿的病情,小心翼翼的呵护着女儿的一切。据了解,一般白血病患者的治疗需要2到4年的化疗期,经过化疗如果5年内不复发,就算治愈了。如果慕橙病情复发,需要造血干细胞移植,自己的脐带血不存在配型问题,也不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象,利于慕橙的术后恢复。

　　对于自体脐带血来说,它的移植性更高,不存在相所及GVHD的风险;移植后大部分病例不需免疫抑制剂,免疫重建会更快;先天自身的脐带血中没有肿瘤细胞污染;更经济,节省费用;没有植入失败,细胞数不是植活障碍;合并症、副作用少并且能够治愈疾病。同时,脐带血中含有的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗的作用,对于早期的移植后的免疫建以及预防移植后恶性病的复发都具有优势。刚满周岁的明明鼻腔中经常会有小血丝，身上也开始出现红斑,有时还会有淤青，在一 系列的检查后,被确诊为再生障碍性贫血。医生告诉明明的父母,想要彻底治愈这个病,好的治疗方法就是造血干细胞移植。令人兴奋的是，明明的父母在其出生时就在天津市脐带血造血干细胞库为其保存了脐带血。

　　临床采集脐带血，不同于传统的骨髓穿刺获取干细胞，在新生儿分娩后可以采集，疼痛小、操作简单，采集办法一般没有严重的并发症。对于采集合格的血液，会保存在特殊容器中，置于液氮长期保存，以备未来需要使用时。

　　脐带血是造血干细胞的重要来源，临床中较多人会选择保存脐带血，但是脐带血的保存费用较为昂贵，并且可能会出现保留的脐带血有细菌污染而无法使用的情况，需要根据自身的经济情况进行选择。